年会专访｜海金格首席科学官孙立英博士：仿制药＆创新药，“药”怎么选？

发布时间：2020-09-23 20:20:30来源：医药地理

/孙立英/

孙立英医学博士，北京海金格医药科技股份有限公司首席科学官。历任FDA评审组长、资深流行病学家。曾任美国国立卫生研究院国家癌症研究所(NIH/NCI)统计学家、项目主任，美国杜克大学(Duke)前列腺中心数据库和组织库主任，卫健委大数据/药监局信息中心专家组成员。

具备丰富的注册审评经验，并主导开发了中美双报eCTD申报系统。具备丰富的癌症/前列腺/外科等医疗数据研究经验，根据循证医学理论和近千万肿瘤大数据，主导开发了极具科研和临床价值的个体化肿瘤优化诊治决策支持系统（百合肿瘤智库）。

特约访谈

读大学之前，他是木匠、瓦工和电工；读完硕士，他鼓捣灌注设备；读博士的时候，他又研究原子弹、冲击波和发射器。1992年，他到美国之后任大学教授、做企业、搞IT，还在FDA从事评审工作。并主导开发了中美双报eCTD申报系统，具备丰富的注册审评经验。如此多角色转换的背后，也给予他异常丰富的跨学科知识和经验。他就是前美国FDA评审组长、海金格首席科学官孙立英。

在“2020年（第37届）全国医药工业信息年会”期间，医药地理专访了孙立英，聊起了我国医药产业仿制药和创新药那些事。

Q1

您是如何看待中国的仿制药/创新药的发展？在带量采购和医保谈判的大环境下，创新药/仿制药的研发品种应该如何选择？

A

仿制药和创新药是完全不同的两种发展方式，目前的发展方向也大相径庭。仿制药是靠市场赚钱、创新药是靠资本赚钱的，完全不是一个概念。

比如仿制药，关注国内医药行业发展政策的人都知道，随着国家带量采购等政策的出台，仿制药所面临的最大挑战还是价格。在这方面小企业将会面临非常大的压力，药品价格降低的同时，也就意味着大批量、生产效率高、管线多且协调的企业生存机会就更大，在这方面大企业是有绝对优势的。

然而，仿制药按国家要求需做一致性评价。企业在仿制药价格低下的环境下是否做一致性评价、进一步研发或放弃止损，一定要认真评估市场需求和竞品，比如需求市场有多大，多大把握能进入医保，竞品的竞争力如何，同一适应症的其他药物品类及价格等。如果没有经过详实的调研就拍脑袋开展工作，风险是非常大的。少部分小企业的仿制药可以继续生存，这类的产品要么是有高技术壁垒，要么是市场品牌深入人心。

而创新药主要还是在于企业的创新性与研发活力。研发活力好，有源源不断的好点子，又有良好的资本力量，那就很容易将市场盘活。

开发创新药要以临床需求为导向。以癌症为例，癌症的前中后期都使用哪些药物，这需要制药人与医疗机构的通力合作，需要医、药双方都对病症有很深的理解，这样才能研发出真正具有市场价值的新药，而这方面，我们现在是有所欠缺的，尤其在医药双方紧密配合。新药研发是一个没有市场销售收入的过程，全程需要资本的不断支持。如何讲好新药开发的技术、专利、市场需求等并获取资本，是开发创新药的企业家的必修课。

Q2

您一般会用什么思路，从什么维度入手，寻找新药研发机会？

A

在创新药研发过程中，其实最重要的是要关注和理解所研发的药物在疾病发生和发展过程中的哪一个阶段是最有效的，最适用于疾病的哪一个时期，但这也同时要求药物研发人员对相应的适应症要有深刻的理解，要了解药品在该疾病发展的不同过程的作用机理，要定性和定量的确定药品的体内代谢过程及其对机体的可能毒性作用，这样才能真正研发出安全有效的新药。

其次，还要关注药品在这个阶段的经济效益，经济效益也是支撑药企生存和研发的根本，这样就又回到了那个老生常谈的问题，市场怎么样？而有了市场还要考虑研发的难度如何，花费的时间如何，技术瓶颈如何，资金来源如何，人才流动……等等，在都是要在新药研发的过程中需要兼顾的。

Q3

在寻找新药研发品种的过程中，您会关注品种的哪些信息？

A

目前新药研发的方向有很多，像基因编辑技术、靶点技术、细胞因子技术、病毒载体技术、细胞治疗、干细胞技术、免疫检查点技术、缓控释制剂、小分子化药靶点抑制剂，口服疫苗等等，都是目前比较热门的平台等。从宏观上讲，目前我认为新药研发的策略该主要集中在以下两方面：一是改良新药，即2类新药（美国称之为505b2),二是跨平台药物，如缓释技术与大分子技术整合。这个结论的根据是中国的基础科研能力在短期内尚不具有在多个生物医药领域创造颠覆性技术，但实用研究能力特别强大的特点。

Q4

您一般会用什么思路去思考仿制药的发展方向？

A

仿制药的生存之道就是靠市场。在如今仿制药价格在不断被压低的情况下，各个仿制药企业间首先比拼的就是企业效率，如何实现最大规模量产，如何实现最大程度的精益生产，这是仿制药企业存活和盈利的根本。

其次，仿制药企业在对品类的选择上也应尽量选择大品种，大品种也就意味着市场覆盖率高、消耗量巨大，可以产生足够的规模效益。另外提高仿制药的技术壁垒，减少同行间的恶性竞争也是仿制药企业提高生存质量的有效手段。同时我们现在的资本环境也鼓励仿制药企业做难仿药，但因为一些历史原因我们的很多仿制药企业存在着先天不足，在难仿药的研发过程中存在一定的困难，不过如果企业愿意学习，将动物实验、临床试验等资料补足，也不失为一个好的发展方向和优势。对于大型仿制药企业或有高壁垒仿制药的企业，跟随我国一带一路国策，将中国仿制药推向世界，也是仿制药的主要发展方向。

Q5

中国制药企业应如何制定自己的仿制药发展策略？

A

做仿制药研发，第一就是根基要做好，要知道目前现有的产品怎么做临床试验和上市后研究，将产品能够与国际标准接轨，实现出口，在此基础上巩固已经上市的产品占有率，继续占领市场。

第二就是关注同类企业的研发进展，例如是否有剂型上的改变，作用时间与作用效果是否进行了改良，适应症是否有了增加，这些都要持续关注，并与时俱进。

第三就是企业要注意培养自己的管线，要将产品形成自己的“家族”，形成技术壁垒，不断优化和改良，相辅相成才能实现更有质量的生存和发展。