点亮“科技树”——欧洲药品管理局(EMA)2020新药授权建议（三）

发布时间：2021-02-14 20:57:31来源：医药地理

2020年，新冠肆虐全球，人类在逆境之中依然勇于攀登高峰，欧洲药品管理局（EMA）总结了全年的新药授权建议文件，对其中97项持正面意见，2项持负面意见，处理了16项撤回申请，包含了39种新的活性物质。

负面意见

欧洲人用医疗产品委员会（CHMP）在2020年对Gamifant和Turalio两种药品持负面意见

Gamifant：一种结合和中和干扰素γ的单克隆抗体，用于治疗患有原发性嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的患者。

Turalio：用于治疗存在严重发病风险或者存在功能限制并且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的成人患者。

委员会目前尚未对“效益——风险”的判定达成一致，因此反对了授权上市的申请，并给出了详细的理由，若企业有异议可以申请重新审查。

持续的监测保障患者安全

药品在获得授权后，EMA仍将与欧盟成员国持续监测市场上流通药品的质量、安全性、效益—风险平衡等内容。可以有效保护患者，实现药品的最大效益，促进临床合理用药，减少副作用的发生。监管的措施包括改变药品信息、暂停或撤销药品生产许可以及召回有限批次的药品等。2020年新发布的重要安全建议包括：

醋酸环丙孕酮

使用醋酸环丙孕酮会增加脑膜瘤（脑肿瘤）的风险，风险会随着剂量的增加而增加，因此患有脑膜瘤或者曾有过脑膜瘤病史的患者禁止使用醋酸环丙孕酮。

激素替代疗法（HRT）

建议更新荷尔蒙替代疗法治疗更年期症状的安全信息。HRT产品信息中已经指出，女性应该采用适合自己的最低剂量和最短时间来治疗更年期症状。这些安全性更新是基于2019年8月《柳叶刀》上一项大型的研究证据，该研究证实了使用HRT的女性患乳腺癌的已知风险更高。结果显示，如果使用HRT超过5年，停止使用HRT后，风险可能会持续增加10年或者更长时间。

氟喹诺酮类抗生素

更新了氟喹诺酮类抗生素的产品信息，揭示全身性和吸入性氟喹诺酮类药物可能增加心脏瓣膜反流/功能不全的风险。

醋酸乌利司他

此前治疗中曾出现过严重肝损伤问题，建议限制使用含有醋酸乌利司他的药品，只能用于治疗不适合手术或者手术无效的绝经前妇女的子宫肌瘤。但是在等待手术的治疗时，这些药物不能用于控制子宫肌瘤的症状。

磷霉素

建议在使用其他抗生素治疗效果不佳时，才使用静脉输液（滴注）方式治疗严重的感染。口服的磷霉素药物可以继续用于治疗女性的膀胱感染，也可以用来预防前列腺组织样本检查（活检）时的男性感染。但应禁止儿童（12岁以下）使用口服磷霉素药物和肌肉制剂（注射到肌肉中的磷霉素药物）。

氟尿嘧啶

建议在开始接受氟尿嘧啶以及含有卡培他滨和替加氟相关药物治疗癌症前，先检测患者是否缺乏双氢嘧啶脱氢酶（DPD）。完全缺乏DPD的患者不能使用这些氟尿嘧啶药物，因为氟尿嘧啶毒性很高，可能会危及患者生命。

含有雌二醇的乳膏

建议限制使用含有高强度雌二醇（0.01%）的乳膏，并且单次的治疗时间不应超过4周。根据数据显示，使用这些药膏的绝经女性，血液中的雌二醇水平高于正常绝经女性。这是值得警惕的，因为血液中过高的雌二醇会提高静脉血栓栓塞、中风、子宫内膜癌和乳腺癌的风险。

富马酸二甲酯

根据最新研究，使用此类药物可以降低进行性多灶性白质脑病（一种罕见的脑部感染）产生的风险。此前，富马酸二甲酯曾被欧盟批准治疗复发—缓解性多发性硬化症的成人。

亮丙瑞林

建议在治疗前列腺癌、乳腺癌以及某些对女性生殖系统有影响的疾病时更加谨慎，对使用剂量要严格控制。

杜鲁特韦

根据目前的数据，没有迹象表明在怀孕期间接触杜鲁特韦（抗艾滋病病毒）会增加新生儿出现重大的缺陷的概率。

溴夫定和氟嘧啶

EMA建议严格限制患者的处方，最大限度地降低溴夫定与氟嘧啶类药物（如氟尿嘧啶、卡培他滨、替加氟、氟胞嘧啶）相互作用所产生的致命风险。必须在溴夫定治疗结束4周后，才可以使用氟尿嘧啶类药物进行治疗。

吡非尼酮

吡非尼酮常用于治疗特发性肺纤维化。EMA建议在开始吡非尼酮治疗前，提前半年进行肝功能检查，并在之后的六个月里，每月定期检查，在接受治疗时，应该做到每3个月检查一次，以防止引起肝损伤。

雷尼替丁

此类药物可以降低胃酸水平，主要治疗胃灼热和胃溃疡等疾病。2020年4月，欧盟发现该药物中存在一种名为N-亚硝基二甲胺（NDMA）的物质，由于NDMA被列为潜在的人类致癌物，所以欧盟决定暂停雷尼替丁的使用。

小结

欧洲药品管理局(EMA)在监测药物负作用和临床药物使用的方面值得我们学习，他们对药品安全问题有着敏锐的“直觉”，自药物上市之日起，就处于EMA的有效监管之下，一旦安全性问题出现，可以及时介入纠正。对一些有着潜在风险的药品，严格的监管标准能够有效减少药品安全问题，对我们来说也有重要的借鉴意义。

我国近些年也在不断健全药品安全监管机制，健全和完善监管技术的支撑体系以及相关法律法规，为药品安全监管提供了制度上的保障。

但迄今为止，我国也存在监管主体职能交叉、对农村药品的监管力度不够、法律法规仍需继续完善、公民法制观念不强等问题。可以进一步借鉴发达国家优秀的药品管理机制，更好的为人民服务。

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