前沿 | 自闭症治疗又添新希望：一种常用利尿剂或能恢复患儿脑功能

发布时间：2021-03-05 17:57:27来源：健康报医生频道

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自闭症是一种神经发育障碍性疾病，通常在3岁前起病。严重者常导致终生残疾。

治疗自闭症，越早越好

现今，自闭症的治疗主要以对症的行为干预为主，暂没有针对其核心症状的药物干预方案。

然而，在许多国家，自闭症患者的行为干预的普及率非常低。因此，能够改善自闭症患者核心症状的药物亟待开发，特别是对于较小年龄的自闭症患儿。这类孩子的大脑神经元处于高可塑状态，药物干预治疗的时机稍纵即逝。

“老药新用”瞄准患儿脑功能

最近的一项研究发现，一种利尿剂或可填补药物治疗空白。

上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队，与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队，英国剑桥大学芭芭拉·萨哈金教授团队等合作，在《科学通报》杂志上在线发表最新研究成果：“老药”布美他尼可为低龄自闭症患儿的治疗增添希望。

据了解，布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜、药性温和、副作用小。

研究人员将布美他尼应用于自闭症患者是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。

但既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照，对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。

研究发现，患儿核心症状获改善

李斐教授团队与合作者的研究采用了一种新型的、无创的神经影像技术——磁共振波谱（MRS）技术。这种技术可无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。

这项基于伦理审核批准下高循证的随机双盲安慰剂平行对照研究发现：经过3个月的布美他尼干预，3岁～6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状明显改善，用药安全有效。

此项研究是目前国际上单站点最大样本量的临床试验。研究样本中71%为重度自闭症患儿且无法获得康复资源。

李斐强调，从目前研究可以看出，由于自闭症可能存在病因异质性，不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别。

今后，团队将深入研究，一方面在严格设计的多中心大样本临床研究中验证前期研究结果，一方面综合考虑自闭症病因、病理机制等，寻找适用布美他尼的生物标志物，进而明确布美他尼的最佳适用人群。

让医学研究给“星星的孩子”们

带来更多希望！

文：健康报特约记者杨静通讯员施嘉奇

编辑：夏海波

审核：方彤

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