近十年来首个新药！中重度红斑狼疮患者，迎来首个I型干扰素受体拮抗剂

发布时间：2021-08-09 14:00:04来源：血液病专家

8月2日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，Saphnelo（anifrolumab-fnia）已获得美国FDA的批准，用于治疗中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）成人患者，他们同时正在接受标准治疗。Saphnelo是首款获批的I型干扰素受体拮抗剂，也是十多年来唯一一款针对系统性红斑狼疮患者的新疗法。这也是十年以来SLE患者迎来首款获FDA批准的新药。

新药是什么？

Saphnelo是一种“first-in-class”的全人源单克隆抗体，可与I型IFN受体的亚基1结合，阻断I型IFN的活性。I型IFN如IFN-α、IFN-β和IFN-κ是参与调节SLE炎症通路的细胞因子。60%~80%的系统性红斑狼疮患者存在I型干扰素高表达特征，而且I型干扰素浓度与系统性红斑狼疮患者疾病活动指数（SLEDAI）评分呈正相关。

美国FDA的批准是基于Saphnelo临床开发项目的疗效和安全性数据，包括两项名为TULIP的3期临床试验和名为MUSE的2期临床试验。在TULIP2临床试验中，接受Saphnelo治疗的患者中47.8%的症状显著改善，显著优于安慰剂组（31.5%）。此外，更多患者实现口服皮质类固醇使用的持续减少。TULIP-2试验结果于2020年1月发表在《新英格兰医学杂志》上。

什么是系统性红斑狼疮（SLE）？

系统性红斑狼疮（SLE）是一种典型的自身免疫性结缔组织病，也是最常见的狼疮类型，主要临床特点是全身多系统多脏器受累、反复的复发以及导致器官功能受损。

系统性红斑狼疮可发生于任何年龄，但好发于育龄期女性，男女发病比例为1:7-9。

SLE的严重并发症是影响患者预后的最主要因素，也是患者最主要的死亡原因。据研究报道，10%-15%的SLE患者是死于SLE并发症。

但目前，SLE病因及发病机制尚未完全明确，研究发现其由环境、病毒、药物、激素等刺激因素与多基因相互作用引起免疫系统异常而发生，导致机体失去对内源性核抗原的耐受性而引发针对不同组织的异常自身免疫反应而引起的自身免疫疾病。

在过去的几十年里，超过100个与SLE相关的易感基因位点被确定。可能参与SLE发病机制的基因可大致分为四类：参与淋巴细胞功能的基因、参与先天免疫信号传导的基因、参与DNA清除和补体通路的基因以及导致肾脏损伤的基因。其中，通过I型IFN(干扰素)受体(IFNαRII)信号转导是SLE发生的一个分子标志。

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