一周药闻丨FDA拒绝批准普那布林上市 罕见病药物注射用司妥昔单抗在华获批上市

发布时间：2021-12-04 11:16:10来源：新浪医药

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恒瑞医药干眼病新药Sotrovimab治疗新冠

首款TYK2抑制剂或将问世默沙东新冠口服药

扬子江阿哌沙班片乙肝成人疫苗在美获批

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药物研发

1、安进3期Discreet研究的结果显示，Otezla治疗中至重度生殖器银屑病和中至重度斑块银屑病的疗效优于安慰剂，试验也达到了次要终点，在瘙痒测量、生活质量等方面表现出了显著意义的改善。与安慰剂相比，接受每天一次6mg剂量deucravacitinib治疗16周后，更多患者达到银屑病面积和严重程度指数改善至少75%，患者皮损减轻达到sPGA0/1。次要终点的评估结果显示，与Otezla相比，在第16周，经deucravacitinib治疗后达到PASI75和sPGA0/1的患者比例优于Otezla。2、Kymera公布了靶向STAT3蛋白的蛋白降解剂KTX-201的实验结果。实验结果显示，KTX-201在小鼠的实体瘤模型中，能够改变肿瘤微环境的特征，让肿瘤对PD-1抑制剂更为敏感，从而增强PD-1抑制剂的效果。对接受KTX-201治疗的肿瘤的基因表达图谱的分析发现，与对照组相比，促炎基因的表达，以及T细胞激活和M1巨噬细胞激活的生物标志物表达都显著提高。值得一提的是，干扰素γ应答相关的基因表达特征意味着降解STAT3蛋白导致与免疫检查点疗法应答相关的T细胞炎症性表型。而且，当KTX-201与抗PD-1抗体联用时，在实体瘤小鼠模型中导致60%的完全缓解，并且让动物获得免疫记忆，再次植入的肿瘤的生长也得到抑制。3、KrystalBiotech宣布，在研局部外用基因疗法Vyjuvek的一项关键性3期临床试验获得积极顶线结果。在营养不良性大疱性表皮松解症患者中，试验达到治疗6个月时患者伤口完全愈合的主要终点，也达到治疗3个月时伤口完全愈合的次要终点，药物表现出良好的耐受性。主要关键结果如下所示：在治疗6个月时，与安慰剂相比，67%的Vyjuvek组患者伤口完全愈合；在治疗3个月时，与安慰剂相比，71%的Vyjuvek组患者伤口完全愈合；Vyjuvek的耐受性良好，未报告药物相关严重不良事件或因治疗而停药。4、VisusTherapeutics宣布，评估在研创新滴眼液Brimochol疗效的一项2期临床试验获得积极结果。试验结果表明，两种配方的Brimochol和活性对照药物组均达到了改善老花眼患者近视力的主要终点，同时未显著丧失远视力，治疗一小时后的应答率在83%以上，三组中至少有35%的受试者在9小时达到相同终点。此外，所有三种制剂均耐受良好。5、VertexPharmaceuticals宣布，口服小分子APOL1抑制剂VX-147的一项2期临床试验获得积极结果。试验数据表明，在APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化患者中，VX-147与标准治疗联用，将患者的第13周尿蛋白/肌酐比值较基线平均降低47.6%。并且药物耐受性良好。6、SABBiotherapeutics宣布，其用于治疗季节性流感的多克隆抗体疗法SAB-176，在治疗季节性流感的2a期临床试验中达到主要终点。在这项随机双盲，含安慰剂对照的2a期临床试验中，健康志愿者在接受SAB-176或安慰剂治疗之后，通过鼻腔接种H1N1流感病毒，在接种8天后，对鼻咽拭子样本中的病毒载量的分析发现，接受SAB-176治疗的患者与安慰剂相比，H1N1病毒载量显著降低。此外，在出现症状的患者中，与安慰剂相比，SAB-176显著降低流感的临床症状。在这项研究中，SAB-176表现出良好的安全性和耐受性，没有观察到与之相关的严重不良事件，大多数不良事件为轻度或中度。7、新加坡国立大学癌症研究所和MiNATherapeutics联合宣布，MiNA的小激活RNA疗法MTL-CEBPA，联合标准治疗atezolizumab和贝伐珠单抗一线治疗晚期肝细胞癌患者的1期临床试验已完成首例患者给药。8、恒瑞医药宣布SHR8058滴眼液治疗睑板腺功能障碍相关干眼病的多中心、随机、双盲、盐溶液平行对照Ⅲ期临床试验主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。III期研究结果表明，与安慰剂对比，SHR8058滴眼液可以治疗睑板腺功能障碍相关干眼病，显著改善患者的干眼病症状和体征。同时，SHR8058滴眼液安全可靠，局部耐受性好，滴药后局部感觉异常发生率与安慰剂相当。9、华东医药发布公告称，公司与ImmunoGen,Inc.合作开发的在研ADC新药IMGN853的美国关键性单臂临床试验达到主要研究终点，确认的客观缓解率为32.4%，中位缓解持续时间为5.9个月，其中5例完全缓解，临床试验结果显示其具备良好的耐受性。ImmunoGen预计2022年第一季度在美国递交IMGN853的生物制品许可申请。10、复星医药发布公告称，FCN-159片的II期临床研究启动，用于治疗I型神经纤维瘤。FCN-159是由复星医药自主研发的创新型MEK1/2选择性抑制剂，主要用于晚期实体瘤、I型神经纤维瘤的治疗。11、中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，康方生物已启动一项AK112或安慰剂联合化疗用于EGFR-TKI治疗失败的非小细胞肺癌患者的3期临床研究。AK112是其自主研发的PD-1/VEGF双特异性抗体，也是全球领先进入3期临床研究阶段的同类药物。12、义翘神州在互动平台表示，南非新型新冠病毒变种B.1.1.529因涉及较多突变，可能影响病毒的传播能力和免疫逃逸能力，已被世界卫生组织列为受到关注的变异株。公司已经于上周启动研发项目，力争在最短的时间内开发出相关生物试剂。13、九源基因的司美格鲁肽生物类似药启动临床，属于国内首家。14、宝船生物宣布，其自主研发的BC006单抗注射液1期临床试验完成首例患者给药。BC006是一款抗CSF-1R抗体，本次启动的1期临床旨在评估该药治疗腱鞘巨细胞瘤以及其它晚期实体瘤的安全性和耐受性。

药物审批

FDA

1、百时美施贵宝宣布，FDA已接受潜在“first-in-class”口服选择性TYK2抑制剂deucravacitinib的新药申请，欧洲药品管理局也已接受了deucravacitinib的上市许可申请，用于治疗成人中/重度斑块状银屑病；deucravacitinib有望成为首款获批TYK2抑制剂。2、FDA专家委员会以13票赞成、10票反对的结果，支持批准默沙东新冠口服药的紧急授权。投票决定，该口服药可用于处于高风险的新冠轻症及中等症状患者，包括老年人及患有肥胖、哮喘等疾病群体。同时多位专家表示，该口服药有效性不足以超过其对胎儿存在的潜在风险，因此孕妇不得使用该药。3、VBIVaccines宣布，FDA已批准第三代乙肝病毒疫苗PreHevbrio上市，用于在18岁及以上成年人中预防所有已知HBV亚型引起的感染。这是FDA批准的首款靶向三种乙肝病毒抗原的成人HBV疫苗。4、OnTargetLaboratories宣布，FDA已经批准其靶向荧光成像剂Cytalux上市，用于在卵巢癌手术过程中发现恶性病灶。5、Bionomics宣布，FDA授予该公司first-in-class新型口服疗法BNC210快速通道资格，用于治疗急性社交焦虑障碍和其他焦虑相关疾病。6、驯鹿医疗宣布FDA孤儿药开发办公室已正式书面回函，授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液孤儿药资格认定，用于治疗急性白血病。7、万春药业发布公告称，普那布林治疗化疗引起中性粒细胞减少症的上市申请收到FDA的完全回复函。据公告，FDA认为一个三期注册临床不能充分证明治疗获益，要求进行第二项注册临床，以获得充分证据支持CIN适应症的获批。8、天演药业宣布，FDA已批准其抗CTLA-4单克隆抗体ADG116与抗PD-1抗体帕博利珠单抗联合疗法的1b/2期临床试验申请。该全球试验将于美国及亚太地区多个临床中心对晚期/转移性实体瘤患者进行评估。

NMPA

1、CDE官网显示罗氏注射用维博妥珠单抗上市申请已获NMPA受理，这是首个在国内申报上市的抗CD79b抗体偶联药物。2、CDE官网显示，诺华下一代抗免疫球蛋白E单克隆抗体ligelizumab临床申请已获NMPA受理。3、CDE最新公示，CabotNoritNederland和泽世药业联合申报的5.1类药用炭混悬颗粒以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被拟纳入优先审评。根据公示，这是一款解毒药，可用于经口服急性中毒或药物过量。4、NMPA批准百济神州注射用司妥昔单抗上市，用于治疗人类免疫缺陷病毒阴性和人类疱疹病毒8阴性的多中心卡斯特曼病成年患者。5、恒瑞医药卡瑞利珠单抗的两条新适应症上市申请同时进入在审批阶段，预计将在近日获批。这两条适应症分别为：联合紫杉醇和顺铂用于晚期食管癌一线治疗、联合化疗用于晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌一线治疗。6、NMPA公示显示，复宏汉霖申报的贝伐珠单抗生物类似药HLX04的上市申请已获得批准，针对适应症为：晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌以及转移性结直肠癌患者的治疗。7、步长制药发布公告称，全资子公司山东丹红的注射用帕瑞昔布钠获批上市。帕瑞昔布为非甾体抗炎药，是全球第一个可同时静脉、肌肉注射用的选择性环氧合酶-2抑制剂，具有镇痛效果好、起效迅速、作用持久、能有效抑制痛觉超敏等特点。8、CDE官网显示，山东丹红制药/山东步长制药的普瑞巴林胶囊以仿制4类提交上市申请获受理，该药物主要用于治疗带状疱疹后神经痛、纤维肌痛。9、步长制药发布公告称，其全资子公司泸州步长的“注射用重组人甲状旁腺素（1-84）”临床试验申请获NMPA的受理，并收到《受理通知书》。新增适应症为：用于辅助钙和维生素D控制甲状旁腺功能减退患者的低钙血症。10、东曜药业宣布，其自主研发的贝伐珠单抗注射液TAB008获得NMPA上市批准，用于治疗晚期、转移性或者复发性非鳞状非小细胞肺癌和转移性结直肠癌。11、长春高新发布公告称，控股子公司金赛药业重组人生长激素注射液新适应症获得《药品注册证书》，具体用于因小于胎龄儿所引起的儿童身材矮小。12、鲁抗医药发布公告称，公司收到NMPA颁发的关于阿卡波糖片的《药品注册证书》。阿卡波糖是一种α-糖苷酶抑制剂，用于治疗2型糖尿病。13、扬子江药业集团上海海尼药业的阿哌沙班片4类仿制上市申请进入审批阶段，有望成为该产品获批的第20家国内药企。阿哌沙班是一种高选择性、可逆的Xa因子抑制剂，属于口服抗凝药物，用于髋关节或膝关节择期置换术的成年患者，预防静脉血栓栓塞事件。14、先声药业宣布，其向NMPA递交的骨髓保护创新药注射用曲拉西利新药上市申请，已获得受理。这是先声药业以高达1.7亿美元从G1Therapeutics引进的一款CDK4/6抑制剂，从引进到递交NDA用时15个月。15、CDE官网显示，百洋制药提交了铝碳酸镁咀嚼片4类仿制上市申请。铝碳酸镁咀嚼片是常用的护胃药，通过直接与胃酸中和起到保护胃肠道的作用。16、国为制药提交了达格列净片的仿制药上市申请，达格列净是一款新型口服降糖药物。17、NMPA官网发布最新药品获批信息，倍特药业的注射用盐酸头孢吡肟通过一致性评价，临床上主要用于治疗成人和2月龄至16岁儿童敏感细菌引起的中至重度感染。18、新华制药发布公告称，公司收到NMPA核准签发的复方磺胺甲噁唑片《药品补充申请批准通知书》，该产品通过仿制药一致性评价。该药物为磺胺类抗菌药，主要用于预防或治疗敏感菌株所致感染。19、奥赛康发布公告称，北京奥赛康药业的全资子公司江苏奥赛康药业的注射用右雷佐生以补充申请获批过评。右雷佐生为乙二胺四乙酸的环状衍生物，可透过细胞膜，在细胞内转变为开环螯合剂，干扰铁离子介导的自由基的形成，从而降低蒽环类药物引起的心脏毒性。20、CDE官网显示，艾美斐生物的IPG1094片临床试验申请获NMPA批准，用于治疗实体瘤和多发性骨髓瘤。IPG1094是全球首个靶向巨噬细胞移动抑制因子的小分子抑制剂，国内外尚未有同类药物上市。21、CDE网站公示显示，康辰药业提交的特立帕肽注射液的境外生产药品注册临床试验获得CDE受理。22、海思科发布公告称，公司收到NMPA下发的HSK31868片的《受理通知书》。该药是一种口服、强效和高选择性的二肽基肽酶1小分子抑制剂，临床拟用于治疗支气管扩张症及急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征引起的下呼吸道疾病。23、君实生物发布公告称，AuroraA抑制剂JS112获得药物临床试验申请受理通知书；特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗的新适应症上市申请获得批准。24、甘李药业发布公告称，公司收到NMPA下发的关于公司在研药品GZR4临床研究申请的《受理通知书》。该药品为每周皮下注射给药一次的超长效胰岛素周制剂，适应症为糖尿病。25、CDE官网显示，海思科1类新药HSK31858片临床申请获得承办。HSK31858片为DPP1小分子抑制剂，临床拟用于治疗支气管扩张症及急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征引起的下呼吸道疾病。26、CDE最新公示，普美圣医药注射用PMS-001的临床试验申请获得承办受理。该药是一种在研多肽药物，拟开发治疗脑卒中、药物成瘾、重度抑郁、阿尔茨海默病等疾病。

其它

1、AtaraBiotherapeutics宣布，欧洲药品管理局已经接受了T细胞免疫疗法tabelecleucel的上市许可申请，用于治疗EB病毒相关的移植后淋巴增殖性疾病。这是全球首款接受监管机构审评的即用型同种异体T细胞疗法。2、天药股份发布公告称，公司收到欧洲药品质量管理局签发的关于倍他米松原料药CEP证书。该药现多用于活动性风湿病、类风湿性关节炎、红斑狼疮、严重支气管哮喘、严重皮炎、急性白血病等，也用于某些感染的综合治疗。3、葛兰素史克称，临床前数据显示，公司新冠药物Sotrovimab针对奥密克戎保有活性，英国药品和医疗产品监管署已批准葛兰素史克抗体药物Sotrovimab用于新冠治疗。4、微芯生物发布公告称，公司合作方沪亚生物国际有限责任公司收到了日本医药品医疗器械综合机构批准西达本胺上市的批件，用于单药治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤。5、步长制药发布公告称，公司收到国家知识产权局颁发的发明专利证书，分别为一种抗冠状病毒的中药颗粒剂及其制备方法和用途、一种抗冠状病毒的中药组合物及其在治疗炎症中的用途。

编辑：Rhee

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