注册启动！这类疾病有75%患者未获有效治疗，它何时能迎来变革疗法？

发布时间：2020-07-09 09:20:09来源：药明康德

人生这场长跑中，并非所有人都站在相同的起点，每20个生命的过客中，便有1个人站在更为狭窄逼仄的跑道上，却依然试图解答出生命的谜题。他们是罕见病患者，甚至可能是世间已知唯一罹患某种疾病的患者。但他们聚集起来，却高达近4亿人。据世界卫生组织统计，全球约有近8000种罕见病，严重影响着全人类的健康，其中仅5%有药可医。

图片来源：Pixabay

作为5%有药可医的罕见病之一，血友病的药物研发在过去20年取得了突破性的进展。然而，根据世界血友病联盟的一份调查显示：仍有75%的出血性疾病患者无法得到有效治疗，真正让血友病患者获得接近正常人的生活还任重而道远。

今年8月，血友病有望迎来首款基因疗法，改变患者们的生活。值此之际，药明康德将于本月举办第四场大型系列全球主题公益活动，聚焦血友病的临床诊疗进展和技术研发趋势，探讨创新疗法迭代发展的时代血友病领域亟待解决的医学难题，为变革性疗法的到来提供前沿洞见和崭新思路。依药明康德所举办的全球论坛、健康产业论坛、以及抗疫系列线上论坛之惯例，本系列活动不收取任何参加费用。我们坚信，只有所有人都参与进来，携手并进，才能加速带来更多新药，造福病患。

本次系列活动将分为两场，分别探讨来自全球的洞见，以及中国的一线实践与经验。第一场活动将在美国东部时间2020年7月16日上午10点30分，通过Zoom平台在线首播。点击文末“阅读原文/Readmore”，或扫描下方二维码，即可免费注册报名海外场活动。

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系列活动一：来自全球的洞见

在线讨论时间：美国东部时间7月16日上午10:30-12:00

免费观看方式：扫描上图二维码，即可注册第一场活动。注册后既可以观看在线讨论，也可以在活动结束后随时观看录播

在第一场活动中，公益论坛主席、药明康德副总裁、内容部负责人蔡辉博士将对话世界血友病联盟（WFH）副主席GlennPierce博士。50多年来，世界血友病联盟已涵盖全球140个国家，在改善和保障遗传性出血性疾病患者的救治方面处于全球主导地位。而作为一名严重的血友病患者，Pierce博士本人在生物技术研发行业拥有30多年的从业经验，曾在多家大型跨国药企担任血液学领域的重要负责人，参与推动了5款血友病疗法在创新合作下的诞生。在他看来，技术手段的进步正引领血友病的药物研发向治愈疾病发起挑战。那么，从治疗到治愈，实现这个飞跃还需要解决哪些问题？全球合作又将如何实现“救治所有患者”的愿景？Pierce博士的分享将从多个维度，带来别样的洞见。

过去20年，血友病的治疗手段推陈出新。从传统的凝血因子替代疗法，到有治愈疾病潜力的基因疗法，这一路的迭代演变，给创新药物研发带来了哪些宝贵的经验和启发？蓄势待发的突破性疗法又将如何造福患者？在这场对话中，我们邀请到正在研发与诊疗一线的顶尖医生和科学家，与全球观众和读者朋友们分享创新药物和突破性疗法的最新进展。

专题讨论嘉宾名单：

FedericoMingozzi，SparkTherapeutics首席科学官。Spark公司是最早运用基因疗法治疗罕见病的生物医药公司之一，其与辉瑞合作的在研药物fidanacogeneelaparvovec（曾用名SPK-9001）是一款有望治疗血友病B的基因疗法，于2016年获FDA突破性疗法认定。

JohnPasi，伦敦玛丽女王大学医学院血栓与止血学教授。他曾参与多项血友病相关临床试验，是BioMarin基因疗法Valrox（valoctocogeneroxaparvovec）临床试验的负责科学家之一，为临床试验的设计和开发提供了宝贵的经验和建议。

RichardPezzillo，新英格兰血友病协会执行主任，也是一名血友病患者。他曾参与建立了一个覆盖30万人的社交媒体项目，通过开展多项活动以提高血友病在大众范围内的认知。

GlennPierce，世界血友病联盟（WFH）副主席，ThirdRockVentures驻场企业家，Ambys首席科学官。Glenn博士本人在生物技术研发方面拥有丰富经验，他曾发表150多篇科学论文，在多个领域为合作推进出血性疾病的研究做出贡献。

RogerioVivaldi，SigilonTherapeutics总裁，首席执行官。Sigilon的在研药物SIG-001是一款有望治疗血友病A的研究性细胞疗法，于2019年获美国FDA孤儿药资格。

GuyYoung，美国洛杉矶儿童医院血栓与止血学组主任，南加州大学凯克医学院儿科教授。他专注于儿童患者群体，曾任美国儿科血液学肿瘤学会（ASPHO）董事会成员，这是一家旨在对患有血液疾病和癌症的儿童和青少年提供最佳护理的专业组织。

主持人：RichardSoll，药明康德波士顿办公室负责人和战略计划高级顾问。

扫描上图二维码，即可注册第一场活动。注册后既可以观看在线讨论，也可以在活动结束后随时观看录播。

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系列活动二：中国的一线实践与经验

在中国，血友病如何进行临床诊断与治疗？血友病领域的知名临床医生和科研专家又有哪些来自一线的实践与经验？北京时间2020年7月18日，我们邀请了多位来自媒体和患者组织的嘉宾与这些专家进行对话。直播信息将在近期公布，敬请关注《药明康德》微信公众号的活动预告。

感谢摩根士丹利、高盛、华泰证券、华兴资本、瑞银集团、启明创投、德勤、Zoom、血友之家、病痛挑战基金会、蔻德罕见病中心、医学界、新浪医药、奇点网、阿里健康、云鹊医、生物谷、领研网、医界等合作伙伴的支持。

药明康德致力于帮助合作伙伴降低新药研发门槛，通过一体化赋能平台，使更多医药企业、科研机构、医院医生以及患者群体受益，加速将更多治疗罕见病的好药、新药带给全球病患。我们坚信，让“罕见病”不“罕治”，才是未来应该有的样子。我们期待您的参与！

CollaborationsThatTransform-AdvancesinRareDiseases:Hemophilia

10:30AM-12PMEDT|4:30PM-6:00PMCET|July16,2020|OnlineEvent

Toregister,pleaseclick"ReadMore"attheendofthisarticle

AboutthisEvent

WuXiAppTecispleasedtoinviteyoutojoinusforthesecondsessionofourwebinarseries“CollaborationsThatTransform”,highlightingtheimpactofpartnershipsinbringingeffectivetherapiestopatients.Thiscomplimentarywebinar,tobebroadcastworldwideonJuly16,willconveneleadingphysicians,drugdevelopers,patientsandadvocates.Theseexpertswilldiscussthelatestadvancesinthedevelopmentoftransformativemedicinesforhemophilia,includinggenetherapyandnextgenerationtechnologies.

Asanenablerofthebiotechandmedicaldeviceindustry,WuXiAppTecsharestheconvictionthatwemustworkcollaborativelytosolveindustry-wideproblemsandbringtransformationalmedicinestopeoplelivingwithrarediseases.OurJuly16webinarwillcontinuethedynamicdiscussionsthatbeganwithWuXiAppTec’sinauguralrarediseasewebinarinMay.Itiscomplimentaryandopentothepublic.

Wewelcomeyoutojointheconversation.

AGENDA(EasternDaylightTime).

10:30Welcome

10:35–11:00AddressingtheUnknownsinanEraofTransformations

AconversationwithGlennPierce,VPMedical,WorldFederationofHemophilia,Entrepreneur-in-ResidenceatThirdRockVentures,andChiefMedicalOfficeratAmbysMedicines;moderatedbyHuiCai,VPandHeadofContentDivision,WuXiAppTec

11:00–12:00TheQuestforTransformativeMedicines

FedericoMingozzi,ChiefScientificOfficer,SparkTherapeutics

JohnPasi,ProfessorofHaemostasisandThrombosis,BartsandtheLondonSchoolofMedicineandDentistry,QueenMaryUniversityofLondon

RichardPezzillo,ExecutiveDirector,NewEnglandHemophiliaAssociation

GlennPierce,VPMedical,WorldFederationofHemophilia

RogerioVivaldi,President&ChiefExecutiveOfficer,SigilonTherapeutics

GuyYoung,Director,HemostasisandThrombosis,Children’sHospitalLosAngeles;ProfessorofPediatrics,UniversityofSouthernCaliforniaKeckSchoolofMedicine

ModeratedbyRichardSoll,HeadofWuXiAppTec’sBostonoffice;SeniorAdvisorofStrategicInitiatives

12:00Closing

药明康德“让科学引领”公益系列论坛：

2020年5月：神经纤维瘤病公益论坛

2020年4月：“齐心同力”线上论坛

2020年2月：“科学战疫”线上论坛

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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