泛发性脓疱型银屑病治疗，新研究带来新希望

发布时间：2021-02-27 12:57:34来源：健康报医生频道

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发烧，浑身整片整片的脓糊，时刻伴随的瘙痒令人无法入睡，无法根治且可能引发危及生命的器官衰竭和感染性并发症……这些是泛发性脓疱型银屑病（GPP）患者面对的窘境。而目前正在开展的一项II期临床试验，有望为这些患者带来新的希望。

“每次睡觉前，我都让家人狠狠地捶身上发痒的部位，即便很疼，也宁愿挨着。因为痛感让我暂时感觉不到皮肤瘙痒，可以稍微睡一会儿。”因患有泛发性脓疱型银屑病，正值青春年华的笑梅（化名）说，自己生活在“水深火热”之中。

每年2月的最后一天，是国际罕见病日。数据显示，世界上有超过7000种不同的罕见疾病，而且数量在不断增加，每年约有250种新疾病被纳入罕见病名单。而在我国，约有2000万人患有罕见病。作为其中的一员，笑梅和众多患友，期盼着被更多人关注，祈盼着有“神”药能缓解病症。

无望和无所适从，疾病让她身心俱疲

不同于常见的斑块型银屑病，泛发性脓疱型银屑病是较严重且罕见的一类。此类患者多为急性发病，患病后皮肤变红，身上出现许多脓疱。

日常的脱衣、洗澡、睡觉都变成了煎熬。笑梅说，走路时，衣服摩擦脓疱，牵扯着疼；脱衣时，连着皮肤，锥心疼；洗澡时，溃烂伤口被热水冲击，刺骨疼。

伴随着突然发热、寒战，泛发性脓疱型银屑病患者不仅经受着巨大的身体痛苦，还遭受着极大的心理压力，承受着常人难以想象的孤独和绝望。

“一次住院时，脓疱蔓延到脸上，甚至连头皮都有脓。医生让我把头发剪掉，当时我正打着点滴，不管不顾地坐在那里哭，我妈也跟着哭。出院坐车时，听到别人偷偷议论我是男是女，特别想冲上去大声说我是小姑娘。”笑梅说，“得了这个病，好痛苦！”

董咚，美国明尼苏达大学博士，现任香港中文大学赛马会公共卫生及基层医疗学院研究助理教授以及香港中文大学深圳研究院副研究员，在2016年、2018年和2019年，分别组织和完成了3次全国罕见病患者调研，并建立了罕见病真实世界数据研究实验室。

最近，她正忙于撰写《泛发性脓疱型银屑病的社会调查报告》，从人口学、医学、流行病学、社会学和经济学等多个维度，覆盖患者和患者家属两类人群，对泛发性脓疱型银屑病进行摸底调查，试图从个人、家庭、社会等层面，了解患者的就医经历、用药历史、疾病负担、生活质量及社会支持等。

“很少有人注意到罕见病已经成为一个日益突出的社会问题。它不仅影响到患者的生命健康，在医疗、教育、就业、社会融入和社会保障等方面，患者及其家庭也会遇到种种阻碍。”董咚表示。

专家呼吁将GPP纳入罕见病目录

世界卫生组织将患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病定义为罕见病。流调报告显示，我国银屑病总患病率为0.17%。不久前，国内专家发布了12000名银屑病患者调研结果：脓疱型银屑病占银屑病患者总数的0.6%左右。

第二军医大学长海医院教授，同济大学第十人民医院皮肤科教研室主任，同济大学医学院银屑病研究所名誉所长，现任中国中西医结合学会皮肤性病专业委员会主任委员顾军教授指出，银屑病是一个慢性、复发性、炎症性，且具有多系统症状的皮肤病，泛发性脓疱型银屑病患者的全身症状则更加明显。因此，临床一般将其视为重症疾病。

2018年，国家卫生健康委员会等5部门联合制定出台《第一批罕见病目录》，但脓疱型银屑病并不在其中。业界呼吁，应该让更多的罕见疾病受到关注。

对此，顾军深有感触：“罕见病的界定主要依据两个方面，一是发病率低，二是对患者影响比较大。脓疱型银屑病发病率不高，且对患者身心影响巨大，一旦被纳入罕见病范畴进行管理，接受规范化治疗，对提高患者生活质量等非常有益。”

多方努力下，这个群体正走向希望

目前，脓疱型银屑病的治疗方案极为有限，迄今为止还没有公认的护理标准，患者对快速、强效且持久的治疗方案有着迫切的需求。

近几年，在多方努力下，脓疱型银屑病得到了更多的关注，患者正走向希望。近日，顾军携手业内专家发起撰写脓疱型疾病诊疗共识，助力中国皮肤科医生规范化诊疗脓疱型银屑病。

据顾军介绍，共识中将纳入一项针对脓疱型银屑病的新疗法、新技术。最新研究发现，脓疱型银屑病与白细胞介素-36（IL-36）通路相关。而勃林格殷格翰在研新药Spesolimab正是一款阻断IL-36受体的单克隆抗体，目前正开展相关II期临床试验。更值得关注的是，我国参与了该临床试验，并成为关键站点。

“一旦新疗法被认定安全有效，则有望形成脓疱型银屑病规范化诊疗方案。”顾军表示，“Spesolimab的临床意义较突出。我国医生直接参与临床试验，可以第一时间了解药物的疗效和安全性。同时，临床试验还有望加速创新药物在我国上市，改变以往创新药物晚于在欧美国家上市的状况。”

罕见病是一个综合问题，其诊断和管理是系统工程，涉及临床诊疗、药品的供应保障、医保报销等多方面。

中国罕见病联盟执行理事长李林康在公开场合多次呼吁政府、医院、企业、社会人士关注罕见病群体，“近年来，在罕见病领域，我国已经取得很多突破，希望各界携起手来进一步推动罕见病管理模式的创新。医药企业担当起社会责任，研发罕见病药，降低药价，让患者用上药；为罕见病患者开辟绿色通道，减轻患者家庭经济负担。各方共同促进实现罕见病研究的重大突破，提升罕见病防治与保障水平，促进罕见病临床、科研与药物的协同创新，推动我国生物医药发展和医学技术进步。”

关爱罕见病患者群体是一个国家或区域社会文明进步的象征之一。在我国，让更多罕见疾病被看到，使更多患者得到早诊、早治，且有药可用、用得起药、能用上好药，正成为全社会的共识和行动。

作者：蔡拾轶

编辑：王天鹅郑颖璠

审核：方彤

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