艾伯维逾17亿美元助力开发眼科基因疗法，同日两篇《科学》揭示免疫系统与癌症新关联

发布时间：2021-09-19 13:31:49来源：医药地理

本周视点

国家医保局办公室、财政部办公厅关于开展门诊慢特病相关治疗费用跨省直接结算试点工作的通知

为贯彻落实2021年《政府工作报告》关于推进门诊费用跨省直接结算的部署，进一步解决人民群众跨省异地就医结算遇到的“急难愁盼”问题，在加快推进普通门诊医疗费用跨省直接结算基础上，决定开展门诊慢特病相关治疗费用跨省直接结算试点工作。

政策动向

1.关于印发医疗机构内新型冠状病毒感染预防与控制技术指南（第三版）的通知

为进一步做好医疗机构内新型冠状病毒感染预防与控制工作，最大限度降低感染发生，国务院应对新型冠状病毒肺炎疫情联防联控机制综合组在《医疗机构内新型冠状病毒感染预防与控制技术指南（第二版）》基础上，结合当前疫情防控工作中发现的问题，修订形成《医疗机构内新型冠状病毒感染预防与控制技术指南（第三版）》。

2.关于印发全员新型冠状病毒核酸检测组织实施指南（第二版）的通知

为有效应对新冠病毒德尔塔变异株可能引起的疫情，进一步提升全员核酸检测组织实施能力，国务院应对新型冠状病毒肺炎疫情联防联控机制综合组组织专家结合前期工作实践，对《全员新型冠状病毒核酸检测组织实施指南》进行修订，形成了《全员新型冠状病毒核酸检测组织实施指南（第二版）》（可在国家卫生健康委网站“医政医管”栏目下载）。

3.国家药监局关于批准注册109个医疗器械产品的公告(2021年8月)(2021年第113号)

2021年8月，国家药品监督管理局共批准注册医疗器械产品109个。其中，境内第三类医疗器械产品63个，进口第三类医疗器械产品18个，进口第二类医疗器械产品27个，港澳台医疗器械产品1个。

4.国家药监局关于修订小儿咽扁颗粒等5种药品说明书的公告（2021年第112号）

根据药品不良反应评估结果，为进一步保障公众用药安全，国家药品监督管理局决定对小儿咽扁颗粒、三黄片（胶囊）、脉血康制剂、小儿肺热咳喘制剂和舒筋活血片（胶囊）说明书【不良反应】、【禁忌】和【注意事项】项进行统一修订。

企业动态

1.逾17亿美元助力开发眼科基因疗法，艾伯维达成合作

2021年9月13日，艾伯维（AbbVie）与REGENXBIO宣布达成一项战略性合作协议，共同研发并商业化RGX-314。RGX-314是一款潜在一次性的基因疗法，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病视网膜病变（DR）和其他慢性视网膜疾病。

2.步长制药拟投资680万元设立全资子公司

9月14日，步长制药发布公告称，公司拟出资人民680万元设立全资子公司“陕西咸阳顺发有限公司”（暂定名，以工商局核准为准）。步长制药表示，设立新公司有利于公司战略发展布局，为公司未来发展奠定良好基础。该项投资对公司财务状况和经营成果不会产生重大影响，不存在损害公司及其他股东合法利益的情形，从长远来看对公司的发展有着积极的影响，符合全体股东的利益和公司长远发展战略。

3.剑指多种神经退行性疾病VanquaBio获8500万美元助力

2021年9月14日，VanquaBio公司宣布完成8500万美元的B轮融资。本轮融资获得的资金将用于推进针对神经退行性疾病创新治疗方案的开发，包括帕金森病（PD）、戈谢病（GD）、阿尔茨海默病（AD）和肌萎缩侧索硬化（ALS）。VanquaBio的药物开发方法通过利用人类遗传学的威力来识别导致或增加神经退行性疾病风险的基因，从而克服了神经科学领域长期以来的挑战。该公司基于从患者组织生成的神经细胞建立体外疾病模型，并且利用它进行药物筛选，将基于基因的洞见转化为变革型疗法。

4.红杉中国领投，强联智创完成数亿元人民币C轮融资

2021年9月14日，强联智创宣布完成数亿元人民币C轮融资，本轮融资由红杉中国领投，现有股东博远资本、青澜基金、元生创投和山蓝资本持续追加投资。强联智创已有两款产品获批中国国家药品监督管理局（NMPA）注册证，其最新产品UKnow颅内动脉瘤手术计划软件已于2021年4月获批中国国家药监局创新绿色通道，并有望拿到中国第一张机器智能辅助治疗的3类注册证；与此同时，依托于U-Pixel脑卒中智能诊疗云平台系统，现已覆盖数百家医院，服务了数千名患者。

药讯快递

1.再鼎医药/安进FGFR2b靶向单抗在中国和美国均获突破性疗法认定

再鼎医药近日宣布，CDE已授予bemarituzumab（FPA144注射液）突破性疗法认定（BTD），联合改良版FOLFOX6化疗方案（mFOLFOX6：氟嘧啶+亚叶酸钙+奥沙利铂），一线治疗成纤维细胞生长因子受体2b（FGFR2b）过表达、HER2阴性、转移性和局部晚期胃及胃食管交界部（GEJ）癌患者。

2.拜耳Nubeqa三期临床：延长首次前列腺癌相关侵入性手术时间

拜耳（Bayer）近日在2021年底116届美国泌尿外科协会（AUA）年会上公布了前列腺癌新药Nubeqa（darolutamide，达罗他胺）3期ARAMIS试验的一项事后分析评估：数据强化了Nubeqa对非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者已建立的医学概况。Nubeqa由拜耳与芬兰制药公司Orion合作开发，已在美国、欧盟及其他多个国家获得批准，用于治疗nmCRPC男性患者。与其他现有的nmCRPC治疗方法不同，Nubeqa不跨越血脑屏障，因此潜在的药物相互作用以及中枢神经副作用（如癫痫、跌倒和认知障碍）更少。

3.复宏汉霖递交抗PD-1单抗新适应症上市申请

9月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，复宏汉霖已递交抗PD-1单抗斯鲁利单抗注射液的新适应症上市申请，并获得受理。公开资料显示，复宏汉霖计划于2021年下半年就鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）向中国国家药监局（NMPA）递交斯鲁利单抗联合化疗的上市申请。据此推测，该新适应症可能为：鳞状非小细胞肺癌一线治疗。

4.安科生物4-1BB抗体新药ZG033注射液临床申请获受理

中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，安科生物控股子公司瀚科迈博生物提交的1类新药ZG033注射液获得CDE受理。根据安科生物公告，ZG033是一款靶向4-1BB的人源化单克隆抗体药物。

研发进展

1.癌症发病机制更新！同日两篇《科学》揭示免疫系统与癌症新关联

近日，顶尖学术期刊《科学》杂志发表了两篇关于癌症的论文，从抑癌基因和免疫系统两个方面对癌症发病的机理进行了阐述，并做出了一些令人惊讶的发现，比如一些抑癌基因在突变后，竟然会帮助癌细胞传播。

2.PNAS：揭示Tspan6是结直肠癌癌变的调节因子

大肠癌也称为结直肠癌，影响由结肠和直肠组成的大肠。在一项新的研究中，来自英国伯明翰大学、埃及艾斯尤特大学和匈牙利泽梅尔魏斯大学的研究人员发现了一个以前未知的通路，它能阻止特定药物在大肠癌患者身上发挥作用。这一发现为增加能够成功治疗的大肠癌患者的数量铺平了道路。相关研究结构发表在2021年9月28日的PNAS期刊上，论文标题为“Tetraspanin6isaregulatorofcarcinogenesisincolorectalcancer”。

3.广州科研团队首次在全球范围内精确描绘德尔塔变异株完整传播链

广州医科大学附属市八医院唐小平、李锋教授团队联合广州医科大学附属第一医院广州呼吸健康研究院钟南山院士、陈如冲教授团队，针对德尔塔变异株引起的“5·21新冠肺炎疫情”，结合流行病学和病毒基因组测序技术首次在全球范围内精确描绘了德尔塔变异株传播的完整传播链，并结合临床资源，多方位描绘了该起疫情中病例的临床特征及病毒动力学特点。近日，该项研究成果在国际权威期刊《柳叶刀》子刊《电子临床医学杂志》上发表。

4.MolecularTherapyNucleicAcids:EFNA4可以促进肝癌细胞增殖和肿瘤转移

在该研究中，基于生物信息学的分析，作者发现EFNA4在肝癌患者中高表达并导致预后不良。此外，EFNA4基因敲除可抑制肝癌细胞的增殖和迁移。此外，还发现EFNA4直接与EphA2相互作用并促进其在Ser897处的磷酸化，然后是磷脂酰肌醇-3-激酶调节亚单位2(PIK3R2)的募集和糖原合成酶激酶-3β(GSK3b)/b-catenin信号通路的激活。结果表明，EFNA4的异常表达是PIK3R2/GSK3b/b-catenin环的主要开关，影响肝癌细胞的增殖和迁移，提示EFNA4是肝癌患者潜在的预后标志物和潜在的治疗靶点。

来源：医药地理、药明康德、新浪医药新闻、赛柏蓝、生物谷、生物探索、E药经理人、健康报、中国政府网、动脉网等。

推荐阅读

如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

分享收藏点赞在看

小孩子才做选择，成年人的我全都要