仅3.3万元就救了一个4岁儿童的命？这原本是70万一针的“天价药”

发布时间：2022-01-02 20:35:12来源：全民较真-腾讯新闻

2022年第一天，山东枣庄一名4岁的脊髓性肌萎症（SMA）患儿顺利注射了靶向治疗药物诺西那生纳。这天是SMA靶向药入医保执行首日，这位小男孩也成为了砍价后的首例受益者。据悉，砍价前，此药一针高达70万元。那么，为什么这种药物这么贵？从70万元砍到3.3万元的必要性如何？

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这么贵的药治疗的是什么病？

新闻中提到的这款药叫做诺西那生，它治疗的是一种被称为脊肌萎缩症的严重神经系统遗传病。这个疾病源于一个叫做smn一的基因变异，它造成中枢神经系统中一些掌管运动能力的神经细胞死亡，患者可能早在出生前后就发生明显的肌无力和萎缩，并且有可能在发病的几个月到几年后就危及生命，是一种很严重的疾病，目前在国内还没有其它有效的治疗手段。诺西那生是第一个有明显治疗效果的药物，这个药需在确诊为脊肌萎缩症以后2个月内使用4次，然后每4个月用一次，终身用药。用药的方法也比较麻烦，需要有经验的医生每次把药物注射到腰椎的神经鞘里。

临床实验结果显示，这个药虽然无法根治脊肌萎缩症，但可以使患者的肌肉力量获得明显改善，愈后比安慰剂组也更好，副作用比如头疼和注射部位感染，一般也不是很严重，这也是这一款药能够进入我国医保的关键原因。其实，在国外还有一款治疗脊肌萎缩症的药物，效果更好，终身只需要一次口服即可，叫做Zolgensma，这款药物的标价更是高达212万美元，是目前全球最为昂贵的天价药。它比起诺西那生，有着一次性口服就可能完成治疗的巨大优点，所以诺西那生这次愿意降这么多的价格，部分也是因为与Zolgensma的竞争压力。

为什么这些药都是“天价”？

目前还鲜为人知的一点是，新药的研发和上市都是耗费巨大的。有人统计过从2009年到2018年在美国获得上市的药物，平均要花费13亿美元和10年左右的时间，而且在这个过程中失败率也是非常惊人的，即使完成了药物研发进入临床实验，仍有超过85%的药物最终失败，无法上市。

但无论是成功还是失败的药物，它的研发和临床实验费用最终还是全部要靠最后能够上市的这一部分药物的收入来负担，所以新药最后上市的费用昂贵也就不那么奇怪了。如果新药的价格最后定得太低，药企将来是没有能力继续投入研发新药物的，目前没有好药的疾病，将来恐怕也不会有好的药物出来，所以这需要我们的患者、政府和药企共同努力，寻找到价格和疗效之间的平衡点。

不管怎么样，文医生对这次诺西那生能够大幅降价并且进入我们国家的医保还是非常高兴的！

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