注册启动！每5分钟就有1人确诊，这种疾病该如何破解？ | Bilingual

发布时间：2020-09-17 09:20:13来源：药明康德

据统计，每5分钟就有一人被诊断患有多发性硬化（MS）。这是一种迄今无法治愈，甚至连病因和发病机制都不明晰的神经退行性疾病。由于自身免疫系统病变引起的大脑神经髓鞘破损和脱落，患者的神经信号难以在大脑与身体之间传播，可能因此逐渐丧失自理能力，甚至失去生命。

就在刚刚过去的8月，MS迎来了，给患者带来了便捷的选择。但在MS的治疗上，依旧有着不少挑战。为了让更广大的公众关注并了解这一罕见的神经退行性疾病，药明康德将于本月举办“让科学引领”公益系列论坛——多发性硬化（MS）主题专场。怎样才能带给患者更好的治疗、更有效的药物、甚至是治愈的希望？我们期待探索这些问题的答案。

依公益论坛之惯例，本次系列活动将分为两场，分别探讨来自全球的洞见，以及中国的一线实践与经验。第一场活动将在美国东部时间9月24日上午10点30分在线首播。点击文末“阅读原文/Readmore”，即可免费注册报名海外场活动。关于第二场活动的更多信息，敬请关注《药明康德》微信公众号的活动预告。

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多发性硬化：挑战与机会

在第一场活动中，特邀主持NatureNeuroscience主编KevinDaSilva博士将对话赛诺菲全球开发负责人兼首席医学官DietmarBerger博士。长期以来，赛诺菲积极推进罕见病药物的创新与研发。2012年，其首个MS药物奥巴捷（Aubagio，teriflunomide）获批上市，现已成为MS临床治疗的重要疗法之一。今年4月，赛诺菲管线中另一款MS药物口服脑渗透性BTK抑制剂在2b期临床试验中达到主要和次要终点，有望成为靶向MS患者脑损伤起源的首款改变疾病进程疗法。

那么，在治疗MS等毁灭性疾病方面，科研人员有何愿景和行动？当前MS等罕见病药物开发面临了怎样的挑战？在提高全球患者的药物可及性方面，行业又做出了哪些努力？DietmarBerger博士将为我们一一解答。

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诊断与治疗：海外临床视野

症状多样且隐蔽，给MS临床诊疗带来了挑战。同时，尽管现有的药物一定程度上缓解了MS的进程，但无法逆转疾病带来的损伤，一次次复发给患者带来了巨大的考验。临床诊疗中怎样更快更精准地诊断疾病？如何使患者获得更好的治疗？何时将迎来逆转疾病的里程碑？在这场论坛中，多位来自MS临床诊疗一线的医生和科学家将就此展开分享。

专题讨论嘉宾：

MarkFreedman，加拿大渥太华大学神经病学教授，加拿大渥太华医院多发性硬化研究所主任，曾在多款MS药物的临床试验中任首席研究员。Freeman教授关注MS的细胞治疗，是加拿大MS骨髓移植研究的首席研究员，并参与领导了一项国际间干细胞治疗MS的研究。

AriGreen，加州大学旧金山分校（UCSF）多发性硬化与神经炎症中心医学主任，首位获得美国神经学学会和国家多发性硬化症学会任命的临床研究员。Green教授专注于开发有助于给患者带来修复治疗的测试，旨在通过推进治疗，使患者的髓鞘损伤恢复。

TanujaChitnis，哈佛医学院神经病学教授，美国麻省儿童总医院儿科多发性硬化中心主任，曾任芬戈莫德临床试验PARADIGMS研究的首席研究员，旨在评估该药物在儿童和青少年MS患者中的疗效和安全性。芬戈莫德于2018年成为首款获FDA批准用于治疗儿科MS的药物。

CyndiZaieboylo，美国多发性硬化协会主席兼首席执行官，NMSS的分会网络遍布美国50个州，通过资助前沿研究、倡导推动变革、促进专业教育等项目来帮助MS患者及其家庭应对挑战，并改善他们的生活质量。

特邀主持：MandyJackson，Scrip和ThePinkSheet美国商业新闻内容编辑主任

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创新疗法的未来

自1993年首个MS疾病修正疗法诞生以来，二十多年来在行业共同努力下已有十数款MS药物先后进入临床应用。从鞘内给药的生物制品，到便捷的小分子口服疗法，不仅在一定程度上缓解了疾病，更为患者提供了治疗的选择。如今，更多的行业力量正在向治愈疾病发起挑战。那么，在MS诊疗领域，还有哪些潜在创新治疗方式？在这场对话中，我们邀请到专注于前沿技术和创新药物的研究者和科学家，与全球观众和读者朋友们分享下一代疗法的研究方向。

专题讨论嘉宾：

RalphKern，BrainstormCell公司总裁兼首席医学官。BrainstormCell公司专注于开发用于治疗神经退行性疾病的自体细胞技术平台，有望为神经退行性疾病带来潜在的变革性疗法。Kern博士本人在生物技术研发行业拥有丰富的从业经验，曾参与推动了2款MS重磅药物的成功上市。

DanLorrain，PipelineTherapeutics公司首席科学官。PipelineTherapeutics专注于下一代神经再生疗法的研究。旨在开发小分子神经再生药物，其目标是通过对神经突触、髓鞘、轴突再生疗法的开发，促进多种神经系统疾病的功能恢复。

JoachimHerz，德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）分子遗传学、神经科学、神经病学和神经治疗学教授，神经退行性转化研究中心主任。Herz教授正在探索一种MS新疗法，通过改变Reelin蛋白质水平来降低免疫细胞积聚并减少炎症发生，研究发现Reelin水平可能与MS的严重程度和分期有关。

KrishRamanathan，诺华神经科学全球项目负责人。一个月前刚刚获批的MS新药Kesimpta便来自诺华，Kesimpta是首个可通过Sensoready自动注射笔让患者在家中每月自我注射一次的B细胞靶向疗法，为患者对疾病的管理提供了便利。

特邀主持：RichardSoll，药明康德波士顿办公室负责人和战略计划高级顾问

▲长按扫码，或点击文末“阅读原文/Readmore”，即可免费注册活动

药明康德致力于帮助合作伙伴降低新药研发门槛，通过一体化赋能平台，使更多医药企业、科研机构、医院医生以及患者群体受益，加速将更多治疗罕见病的好药、新药带给全球病患。我们坚信，让“罕见病”不“罕治”才是未来应该有的样子。我们期待您的参与！

CollaborationsThatTransform-EmergingOpportunitiesinMultipleSclerosisandNeurosciences

Toregister,pleaseclick"ReadMore"attheendofthisarticle

AboutthisEvent

CanwebuildaroadmaptoconquerMultipleSclerosis(MS),adiseasethatimpactsmorethan2milliongloballyastheleadingnon-traumaticdisabilitydisorderinyoungadults?HowhavelessonslearntsofarshedlightonbroaderneuroscienceR&D?

OnSeptember24,joinusfor“EmergingOpportunitiesinMultipleSclerosisandNeurosciences,”thefourthepisodeinour“CollaborationsThatTransform”webinarseries.

AGENDA(EasternDaylightTime)

10:30

Welcome

HuiCai,VPandHeadofContent,WuXiAppTec,ProgramChair

10:30–10:50

SessionI:MeetingtheChallengesinMSandNeuroscienceDrugDevelopment

AconversationwithDietmarBerger,HeadofDevelopmentandCMO,Sanofi;moderatedbyKevinDaSilva,ChiefEditor,NatureNeuroscience

10:50–11:35

SessionII:ClinicalProspectsforaChallengingDisease

MarkFreedman,ProfessorofNeurology,UniversityofOttawa;Sr.Scientist,TheOttawaHospitalResearchInstitute

AriGreen,Chief,DivisionofNeuroinflammationandGlialBiology,MedicalDirector,MultipleSclerosisandNeuroinflammationCenter,UCSF

TanujaChitnis,ProfessorofNeurology,HarvardMedicalSchool

CyndiZagieboylo,PresidentandCEO,NationalMSSociety

ModeratedbyMandyJackson,ManagingEditorofUSCommercialNewsforScripandThePinkSheet

11:35–12:30

SessionIII:NewDirectionsinMSTherapies

RalphKern,PresidentandChiefMedicalOfficer,BrainstormCellTherapeutics

DanLorrain,ChiefScientificOfficer,PipelineTherapeutics

JoachimHerz,Professor,MolecularGenetics,Neuroscience,Neurology;Director,CenterforTranslationalNeurodegenerationResearch,UTSouthwesternMedicalCenter

KrishRamanathan,GlobalProgramHead,NeuroscienceandGlobalDrugDevelopment,Novartis

ModeratedbyRichardSoll,HeadofWuXiAppTec’sBostonoffice;SeniorAdvisorofStrategicInitiatives

12:30

Closing

Thiseventiscomplimentaryandopentothepublic.

Asanindustryenabler,WuXiAppTeciscommittedtoimprovingthelivesofpatientsglobally.Wesharetheconvictionthatwemustworkcollaborativelytosolveindustry-widechallengesandbringtransformativemedicinestopatients.

Wewelcomeyoutotheconversation.

参考资料：

[1]MontalbanX,GoldR,ThompsonAJ,etal.ECTRIMS/EANguidelineonthepharmacologicaltreatmentofpeoplewithmultiplesclerosis.MultipleSclerosisJournal2018,Vol.24(2)96–120doi:10.1177/1352458517751049

[2]患者可在家中自我给药，诺华皮下注射CD20抗体获FDA批准治疗多发性硬化RetrievedSep4，fromhttps://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649997422&idx=1&sn=86ac2a4adf6923d88ac37c196b334a9a

[3]速递|赛诺菲36.8亿美元收购Principia，囊获BTK抑制剂产品组合RetrievedSep4，fromhttps://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649997335&idx=3&sn=3ce64c938d17df9026b0e2d867839e65

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[5]速递|治疗多发性硬化症，罗氏收购髓鞘再生疗法RetrievedSep4，fromhttps://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649971929&idx=4&sn=045bc9c87c7e062b38c9238d73198adf&chksm=82e9da59b59e534f756d1ae6a8b21d08d1b25a88b3dccce02eb912c7f8aa3d3d346f7c7d07a1#rd

[6]'Reelin'inanewtreatmentformultiplesclerosisRetrievedSep4，fromhttps://www.eurekalert.org/pub_releases/2020-08/usmc-ia081220.php

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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